Un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer approuvé aux États-Unis malgré les inquiétudes quant à son efficacité

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Les responsables de la santé du gouvernement américain ont approuvé lundi le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer en près de 20 ans, sans tenir compte des avertissements de conseillers indépendants selon lesquels le traitement très controversé n’a pas permis de ralentir la maladie destructrice du cerveau.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a déclaré avoir approuvé le médicament de Biogen sur la base de résultats qui semblaient « raisonnablement susceptibles » de bénéficier aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer.

C’est la seule thérapie qui, selon les régulateurs américains, peut probablement traiter la maladie sous-jacente, plutôt que de gérer des symptômes comme l’anxiété et l’insomnie.

La décision, qui pourrait avoir un impact sur des millions d’Américains et leurs familles, suscitera certainement des désaccords parmi les médecins, les chercheurs en médecine et les groupes de patients. Cela a également des implications de grande envergure pour les normes utilisées pour évaluer les thérapies expérimentales, y compris celles qui ne montrent que des avantages progressifs.

Le nouveau médicament, développé par Biogen avec la société japonaise Eisai Co., n’a pas inversé le déclin mental, ne le ralentissant que dans une étude. Le médicament, l’aducanumab, sera commercialisé sous le nom d’Aduhelm et doit être administré toutes les quatre semaines par perfusion dans un cabinet médical ou un hôpital.

Le Dr Caleb Alexander, un conseiller de la FDA qui a recommandé de ne pas approuver le médicament, a déclaré qu’il était « surpris et déçu » par la décision.

« La FDA obtient le respect qu’elle fait parce qu’elle a des normes réglementaires basées sur des preuves solides. Dans ce cas, je pense qu’ils ont donné un laissez-passer au produit », a déclaré Alexander, chercheur en médecine à l’Université Johns Hopkins.

Une déclaration du Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, a reconnu que « des incertitudes résiduelles » entourent le médicament, mais a déclaré que la capacité d’Aduhelm à réduire les amas nocifs de plaque dans le cerveau « devrait » aider à ralentir la démence .

« Les données soutiennent les patients et les soignants ayant le choix d’utiliser ce médicament », a déclaré Cavazzoni aux journalistes. Elle a déclaré que la FDA avait soigneusement pesé les besoins des personnes vivant avec la maladie mortelle.

Aux termes de la soi-disant approbation accélérée, la FDA demande au fabricant de médicaments de mener une étude de suivi pour confirmer les avantages pour les patients. Si l’étude ne démontre pas son efficacité, la FDA pourrait retirer le médicament du marché, bien qu’elle le fasse rarement.

La société a déclaré qu’elle visait à terminer son essai de suivi d’ici 2030.

La maladie d’Alzheimer, une préoccupation croissante

Près de six millions de personnes aux États-Unis et bien d’autres dans le monde souffrent de la maladie d’Alzheimer, qui attaque progressivement les zones du cerveau nécessaires à la mémoire, au raisonnement, à la communication et aux tâches quotidiennes de base. Dans les derniers stades de la maladie, les personnes atteintes perdent la capacité d’avaler.

Le fardeau mondial de la maladie, la cause la plus courante de démence, ne devrait qu’augmenter à mesure que les baby-boomers continuent de vieillir.

L’aducanumab (prononcé « add-yoo-CAN-yoo-mab ») aide à éliminer une protéine appelée bêta-amyloïde du cerveau. D’autres médicaments expérimentaux l’ont déjà fait, mais n’ont fait aucune différence dans la capacité des patients à penser, à prendre soin d’eux-mêmes ou à vivre de manière indépendante.

Un médecin passe un scanner cérébral TEP au Banner Alzheimer’s Institute de Phoenix en 2018. Près de six millions de personnes aux États-Unis et bien d’autres dans le monde souffrent de la maladie d’Alzheimer. (Matt York/The Associated Press)

L’industrie pharmaceutique est jonchée depuis des années d’échecs de traitements contre la maladie d’Alzheimer, représentant des milliards de coûts de recherche. Le feu vert de la FDA est susceptible de relancer les investissements dans des thérapies similaires auparavant abandonnées.

Les chercheurs ne comprennent pas parfaitement les causes de la maladie d’Alzheimer, mais il existe un large consensus sur le fait que la plaque cérébrale ciblée par l’aducanumab n’est qu’un facteur parmi d’autres. Les preuves suggèrent que les antécédents familiaux, l’éducation et les maladies chroniques comme le diabète et les maladies cardiaques peuvent tous jouer un rôle.

« C’est un signe d’espoir mais pas la réponse définitive », a déclaré le Dr Richard Hodes, directeur du National Institute on Aging, qui n’a pas participé aux études Biogen mais finance la recherche sur la maladie d’Alzheimer. « L’amyloïde est important mais pas le seul facteur contributif. »

Biogen a déclaré que certains patients prenant de l’aducanumab ont vu leurs capacités de réflexion décliner 22% plus lentement que les patients prenant un placebo.

Mais cela signifiait une différence de seulement 0,39 sur un score de 18 points de capacité cognitive et fonctionnelle. Et on ne sait pas comment ces mesures se traduisent en avantages pratiques, comme une plus grande indépendance ou la capacité de se rappeler des détails importants.

L’examen du médicament par la FDA est devenu un point d’éclair dans les débats de longue date sur les normes utilisées pour évaluer les thérapies pour les affections difficiles à traiter.

Des groupes représentant les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs familles affirment que toute nouvelle thérapie – même celle de faible bénéfice – mérite l’approbation. Mais de nombreux experts ont averti que le feu vert du médicament pourrait créer un dangereux précédent, ouvrant la porte à des traitements aux bénéfices discutables.

Incertitude sur les résultats

L’approbation est intervenue malgré une évaluation cinglante en novembre par le panel externe d’experts neurologiques de la FDA. Le groupe a voté « non » à une série de questions pour savoir si les données réanalysées d’une seule étude soumise par Biogen montraient que le médicament était efficace.

La société a interrompu deux études sur le médicament en 2019 après que des résultats décevants aient suggéré que l’aducanumab n’atteindrait pas son objectif de ralentir le déclin mental et fonctionnel chez les patients atteints d’Alzheimer.

Plusieurs mois plus tard, il a inversé le cours, annonçant qu’une nouvelle analyse de l’une des études montrait que le médicament était efficace à des doses plus élevées et que la FDA avait indiqué qu’il méritait un examen. Les scientifiques de la société ont déclaré que l’échec initial du médicament était dû au fait que certains patients ne recevaient pas des doses suffisamment élevées pour ralentir la maladie.

Charles Flagg, atteint de la maladie d’Alzheimer, reçoit le contenu d’une poche intraveineuse alors qu’il participe à une étude sur le médicament aducanumab à l’hôpital Butler de Providence, RI, en 2019. (Charles Krupa/The Associated Press)

Mais les changements de dosage et l’analyse après coup de la société ont rendu les résultats difficiles à interpréter, suscitant le scepticisme de nombreux experts, y compris ceux du panel de la FDA.

La FDA n’est pas tenue de suivre les conseils de ses panélistes externes et a précédemment ignoré leur contribution lors de la prise de décisions pharmaceutiques tout aussi importantes.

De nombreuses questions demeurent

Environ 600 médecins spécialistes américains ont participé aux études de Biogen sur le médicament contre la maladie d’Alzheimer et beaucoup d’autres devraient commencer à le proposer.

De nombreuses questions pratiques demeurent, notamment : Combien de temps les patients en bénéficient-ils ? Comment les médecins déterminent-ils quand arrêter le médicament ? Le médicament présente-t-il un avantage chez les patients atteints de démence plus avancée ?

Avec l’approbation de la FDA, l’aducanumab est assuré d’être couvert par pratiquement tous les assureurs. Biogen a déclaré que le médicament coûterait environ 56 000 $ US pour une année de traitement typique et a déclaré que le prix ne serait pas augmenté avant quatre ans.

Même se qualifier pour le médicament pourrait être coûteux, car la vérification d’un diagnostic pourrait nécessiter des scintigraphies cérébrales coûtant 5 000 $ US ou plus. Les assureurs ne couvrent pas les scans car leurs avantages ne sont pas clairs, mais cela pourrait changer si les scans deviennent une passerelle vers le traitement.

Des analyses supplémentaires seront nécessaires pour surveiller les effets secondaires potentiels. Le médicament contient un avertissement concernant un gonflement temporaire du cerveau qui peut parfois provoquer des maux de tête, de la confusion et des étourdissements. Les autres effets secondaires comprenaient des réactions allergiques, de la diarrhée et une désorientation.

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